Переворот в генной терапии заболеваний человека

Воспроизводя в лабораторных условиях сложные взаимодействия, заставляющие человеческие гены избирательно работать в клетках, биоинженеры из Университета Дьюка, создали систему, которая, вероятно, сможет кардинально изменить генотерапические исследования и бурно развивающуюся область синтетической биологии.

Новый подход должен помочь фундаментальным изучениям воспроизводить эффекты «включения» или «выключения» многих различных генов, а клиническим врачам разработать новую генную терапию заболеваний человека.
«Мы знаем, что человеческие гены могут быть не просто «включенными» или «выключенными», а могут активироваться до определенного уровня в широких пределах. Текущий инженеринг используют один белок для контроля уровня активации генов», - сказал Чарльз Герсбах, доцент биомедицинского инженеринга и член Duke's Institute for Genome Sciences and Policy. «Мы также знаем, что естественные гены человека регулируются взаимодействиями между десятками белков, которые приводят к разнообразным исходам в живых системах».
«В отличие от типичных генетических исследований, которые анализируют естественные генные сети нисходящим способом, мы разрабатывали подход снизу вверх, который позволяет нам искусственно моделировать естественные сложные взаимодействия между многими белками, которые регулируют единственный ген», - сказал Герсбах. «Дополнительно, этот подход позволяет нам «включать» гены в клетках на уровнях, которые ранее были невозможны».
Результаты Duke экспериментов, которые проводились Пабло Пересом-Пинерой, старшим научным сотрудником в лаборатории Герсбаха, опубликованы онлайн в журнале «Nature Methods».
Клетка человека содержит приблизительно 20 000 генов, продуцирующих множество белков, многие из которых оказывают влияние на действия других генов. Понимание этих взаимодействий значительно скорило бы биомедицинские исследования. Однако из-за сложности естественной системы, синтетические биологи создают простые генные сети для точного контроля каждого компонента.
«Созданная система может быть новым подходом для исследования фундаментальных механизмов естественной регуляции генов, которые в настоящее время плохо поняты», - сказал Перес-Пинера. «Мы можем далее помогать синтетической биологии и биологическому программированию в системах млекопитающих».
Последние открытия были сделаны путем использования новой технологии для построения синтетических белков, известной как активатор транскрипции-подобые эффекторы (TALEs). Последние являются искусственными ферментами, которые могут быть спроектированы для «связывания» почти с любой последовательностью генов. Поскольку эти TALEs просты в создании, исследователи смогли сделать многих из них для контроля специфических генов.
«Все биологические системы зависят от регуляции генов», - сказал Герсбах. "Вызов, стоящий перед биоинженерными исследователями сегодня, - попытаться искусственно воссоздать процессы, которые наблюдаются в природе».


Последние новости



Оставить комментарий




Авторизуйтесь если вы уже зарегистрированы

Единый центр записи в клиники Москвы

+7 (495) 230-72-04

подбор врача бесплатно

Новые комментарии